ច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រាដើម្បីគាំទ្រជំងឺឆ្លង

របៀបដែលការស្រាវជ្រាវនិងការអភិវឌ្ឍន៍សម្រាប់ឱសថកុមារកំព្រាត្រូវបានលើកទឹកចិត្ត

តើឱសថកំព្រាគឺជាអ្វីហើយតើច្បាប់គ្រឿងញៀនគឺជាអ្វី? ហេតុអ្វីការស្រាវជ្រាវនិងការអភិវឌ្ឍន៍សម្រាប់ថ្នាំទាំងនេះមានសារៈសំខាន់ហើយតើអ្វីជាឧបសគ្គ?

តើឱសថកុមារកំព្រាជាអ្វី? - និយមន័យ

ឱសថកំព្រាគឺជាឱសថ (ឱសថ) ដែលនៅតែមិនទាន់មានការអភិវឌ្ឍន៍ដោយសារតែកង្វះក្រុមហ៊ុនមួយដើម្បីរកប្រាក់ចំណេញបាន។ ជារឿយៗមូលហេតុដែលឱសថមិនរកប្រាក់ចំណេញគឺថាមានមនុស្សតិចតួចណាស់ដែលនឹងទិញថ្នាំនៅពេលដែលថ្លឹងការស្រាវជ្រាវនិងការអភិវឌ្ឍដែលត្រូវការដើម្បីផលិតថ្នាំ។

ក្នុងពាក្យសាមញ្ញថ្នាំសំលាប់ក្មេងកំព្រាគឺជារបស់ដែលក្រុមហ៊ុនមិនរំពឹងថានឹងរកលុយបានច្រើនទេហើយជំនួសដោយការខិតខំប្រឹងប្រែងរបស់ពួកគេចំពោះគ្រឿងញៀនដែលនឹងនាំមកនូវប្រាក់។

ហេតុអ្វីថ្នាំមួយចំនួនជា "គ្រឿងញៀនក្មេងកំព្រា"

ក្រុមហ៊ុនឱសថ (ឱសថ) និងក្រុមហ៊ុនបច្ចេកវិទ្យាជីវសាស្រ្តកំពុងតែធ្វើការស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍនូវថ្នាំថ្មីដើម្បីព្យាបាលបញ្ហាវេជ្ជសាស្រ្តហើយឱសថថ្មីបានមកផ្សារជាប្រចាំ។ ម្យ៉ាងវិញទៀតមនុស្សដែលទទួលរងពី ជំងឺ ឬ ជំងឺកម្រ ៗ មិនឃើញការយកចិត្តទុកដាក់ស្រាវជ្រាវគ្រឿងញៀនដូចគ្នាចំពោះជំងឺរបស់ពួកគេទេ។ នេះដោយសារតែតួលេខរបស់ពួកគេតូចហើយដូច្នេះទីផ្សារសក្តានុពលសម្រាប់ថ្នាំថ្មីដើម្បីព្យាបាលជំងឺកម្រទាំងនេះ (ដែលគេហៅថាជា "ថ្នាំកំចាត់មីន") ក៏តូចផងដែរ។

ជំងឺកម្រមានកើតមាននៅក្នុងមនុស្សតិចជាង 200.000 នាក់នៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិកឬតិចជាង 5 ក្នុង 10000 នាក់នៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប។ ភ្នាក់ងារនិយ័តកម្មរបស់រដ្ឋាភិបាលនៅសហរដ្ឋអាមេរិកនិងសហភាពអឺរ៉ុបបានចាត់វិធានការដើម្បីកាត់បន្ថយវិសមភាពនេះក្នុងការអភិវឌ្ឍថ្នាំ

ការលើកទឹកចិត្តក្នុងការបង្កើនការអភិវឌ្ឍឱសថកំព្រា

ដោយទទួលស្គាល់ថាគ្រឿងញៀនគ្រប់គ្រាន់សម្រាប់ជំងឺកម្រ ៗ មិនត្រូវបានបង្កើតឡើងនៅសហរដ្ឋអាមេរិកហើយក្រុមហ៊ុនថ្នាំពេទ្យនឹងទទួលរងការបាត់បង់ផ្នែកហិរញ្ញវត្ថុក្នុងការបង្កើតថ្នាំសម្រាប់លក្ខខណ្ឌដ៏កម្រមួយដែលសភាអាមេរិកបានអនុម័តច្បាប់គ្រឿងញៀនកុមារកំព្រានៅឆ្នាំ 1983 ។

ការិយាល័យអភិវឌ្ឍន៍កុមារកំព្រារបស់អាមេរិក

រដ្ឋបាលចំណីអាហារនិងឱសថអាមេរិក (FDA) ទទួលខុសត្រូវចំពោះការធានាសុវត្ថិភាពនិងប្រសិទ្ធភាពនៃថ្នាំនៅលើទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិក។

រដ្ឋបាលចំណីអាហារនិងឪសថអាមេរិក (FDA) បានបង្កើតការិយាល័យអភិវឌ្ឍកុមារកំព្រា (OOPD) ដើម្បីជួយដល់ការអភិវឌ្ឍឱសថកំព្រា (និងផលិតផលវេជ្ជសាស្រ្តផ្សេងទៀតសម្រាប់បញ្ហាកម្រ) រួមទាំងការផ្តល់ជំនួយស្រាវជ្រាវផង។

ថ្នាំឱសថដូចជាថ្នាំដទៃទៀតនៅតែត្រូវបានរកឃើញសុវត្ថិភាពនិងប្រសិទ្ធភាពតាមរយៈការស្រាវជ្រាវនិងការស្រាវជ្រាវមុននឹង FDA អនុម័តវាសម្រាប់ការធ្វើទីផ្សារ។

ច្បាប់ស្តីអំពីគ្រឿងញៀនកុមារកំព្រាសហរដ្ឋអាមេរិកឆ្នាំ 1983

ច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រាផ្តល់នូវការលើកទឹកចិត្តដើម្បីជំរុញឱ្យក្រុមហ៊ុនផលិតឱសថ (និងផលិតផលវេជ្ជសាស្រ្តផ្សេងទៀត) សម្រាប់ទីផ្សារតូចៗដែលមានបញ្ហាកម្រ (នៅសហរដ្ឋអាមេរិក 47% នៃជំងឺកម្រមានប៉ះពាល់ដល់មនុស្សតិចជាង 25.000 នាក់) ។ ការលើកទឹកចិត្តទាំងនេះរួមមាន:

• ឥណទានពន្ធរបស់សហព័ន្ធសម្រាប់ការស្រាវជ្រាវនេះបានធ្វើ (រហូតដល់ 50 ភាគរយនៃការចំណាយ) ដើម្បីអភិវឌ្ឍថ្នាំញៀន។
• ការធានារ៉ាប់រងរយៈពេល 7 ឆ្នាំលើការលក់ឱសថសម្រាប់ក្រុមហ៊ុនដំបូងដើម្បីទទួលបានការយល់ព្រមពីទីផ្សារឱសថណាមួយរបស់ FDA ។ នេះអនុវត្តតែចំពោះការប្រើថ្នាំដែលបានអនុម័ត។ កម្មវិធីមួយទៀតសម្រាប់ការប្រើប្រាស់ខុសគ្នាអាចត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ផងដែរហើយក្រុមហ៊ុននឹងមានសិទ្ធិទីផ្សារផ្តាច់មុខសម្រាប់ការប្រើប្រាស់ថ្នាំនេះផងដែរ។
• ការលើកលែងនៃការដាក់ពាក្យសុំការអនុម័តថ្នាំនិងថ្លៃផលិតផលផលិតផលអេហ្វអេ។

មុនពេលអនុម័តច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រាមានថ្នាំញៀនតិចតួចណាស់សម្រាប់ព្យាបាលជំងឺកម្រ។

ចាប់តាំងពីច្បាប់នេះឱសថក្មេងជាង 200 នាក់ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ដើម្បីធ្វើទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិក

ឥទ្ធិពលនៃច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រាក្នុងឱសថអាមេរិក

ចាប់តាំងពីច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រាបានចូលជាស្ថាពរនៅឆ្នាំ 1983 វាបានទទួលខុសត្រូវចំពោះការអភិវឌ្ឍឱសថជាច្រើន។ គិតត្រឹមឆ្នាំ 2012 មានឱសថយ៉ាងហោចណាស់ 378 ដែលត្រូវបានអនុម័តតាមរយៈដំណើរការនេះហើយចំនួននេះនៅតែបន្តកើនឡើង។

ឧទាហរណ៍ឱសថដែលអាចប្រើបានដោយសារច្បាប់គ្រឿងញៀន

ក្នុងចំនោមថ្នាំដែលបានអនុម័តរួមមាន:

• អ័រម៉ូន Adrenocorticotropic (ACTH) សម្រាប់ព្យាបាល ការឈឺចាប់របស់ទារក
• Tetrabenzine សម្រាប់ការព្យាបាលសារធាតុគីមីដែលកើតឡើងចំពោះអ្នកដែលមាន ជំងឺ Huntington

• ការព្យាបាលដោយអង់ស៊ីមសម្រាប់អ្នកដែលមានជំងឺ glycogen, ជំងឺ Pompe

ការស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍន៍អន្តរជាតិសំរាប់គ្រឿងញៀនកុមារកំព្រា

ដូចសភាអាមេរិកដែររដ្ឋាភិបាលសហភាពអឺរ៉ុប (EU) បានទទួលស្គាល់តម្រូវការបង្កើនការស្រាវជ្រាវនិងការអភិវឌ្ឍនៃថ្នាំញៀន។

គណៈកម្មាធិការឱសថបុរាណ

បានបង្កើតឡើងក្នុងឆ្នាំ 1995 ទីភ្នាក់ងារឱសថអឺរ៉ុប (EMEA) ទទួលខុសត្រូវក្នុងការធានាសុវត្ថិភាពនិងប្រសិទ្ធភាពនៃថ្នាំនៅលើទីផ្សារនៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប។ វាប្រមូលផ្តុំធនធានវិទ្យាសាស្រ្តនៃរដ្ឋទាំង 25 របស់សហភាពអឺរ៉ុប។ នៅឆ្នាំ 2000 គណៈកម្មាធិការផលិតឱសថឱសថ (COMP) ត្រូវបានបង្កើតឡើងដើម្បីត្រួតពិនិត្យការអភិវឌ្ឍនៃឱសថកំព្រានៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុប។

បទប្បញ្ញត្តិស្តីពីផលិតផលឱសថសម្រាប់កុមារកំព្រា

បទប្បញ្ញត្តិស្ដីពីផលិតផលឱសថសម្រាប់កុមារកំព្រាដែលត្រូវបានអនុម័តដោយក្រុមប្រឹក្សាអ៊ឺរ៉ុបផ្តល់នូវការលើកទឹកចិត្តសម្រាប់ការអភិវឌ្ឍនៃថ្នាំញៀនក្មេងកំព្រា (និងផលិតផលវេជ្ជសាស្រ្តផ្សេងទៀតសម្រាប់ជំងឺកម្រ) នៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុបដែលរួមមាន:

• ការលើកលែងនៃថ្លៃសេវាទាក់ទងនឹងដំណើរការអនុម័តទីផ្សារ។
• ការធានារ៉ាប់រងរយៈពេល 10 ឆ្នាំលើការលក់ឱសថសម្រាប់ក្រុមហ៊ុនដំបូងដើម្បីទទួលបានការអនុម័តពីទីផ្សារគ្រឿងញៀន EMEA ។ នេះអនុវត្តតែចំពោះការប្រើថ្នាំដែលបានអនុម័ត។
• ការអនុញ្ញាតិអោយធ្វើទីផ្សារសហគមន៍ - នីតិវិធីនៃការអនុញ្ញាតិផ្នែកទីផ្សារដែលបានពង្រីកដល់រដ្ឋជាសមាជិកទាំងអស់នៃសហភាពអឺរ៉ុប។
• ជំនួយពិធីការមានន័យថាការផ្ដល់ដំបូន្មានខាងវិទ្យាសាស្ត្រដល់ក្រុមហ៊ុនឱសថអំពីការធ្វើតេស្តផ្សេងៗនិងការធ្វើតេស្តព្យាបាលចាំបាច់សម្រាប់ថ្នាំដែលកំពុងត្រូវបានអភិវឌ្ឍ។

បទប្បញ្ញត្តិស្តីពីផលិតផលឱសថកុមារកំព្រាមានប្រសិទ្ធិភាពដូចគ្នានៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុបដែលច្បាប់ឱសថកុមារកំព្រានៅសហរដ្ឋអាមេរិកបានបង្កើនការអភិវឌ្ឍនិងការធ្វើទីផ្សារឱសថកំព្រាសម្រាប់បញ្ហាកម្រ។

បន្ទាត់នៅលើច្បាប់គ្រឿងញៀនកុមារកំព្រា

នៅពេលនោះមានភាពចម្រូងចម្រាសជាច្រើនអំពីច្បាប់គ្រឿងញៀនតាមអំពើចិត្តដោយមានតំរូវការព្យាបាលជំងឺកម្រនៅម្ខាងនៃជញ្ជីងនិងសំនួរអំពីនិរន្តភាពលើផ្នែកផ្សេងទៀត។ អរគុណណាស់ទង្វើទាំងនេះទាំងនៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិកនិងអឺរ៉ុបបានលើកកម្ពស់ការយល់ដឹងចំពោះជំងឺកម្រជាច្រើនដែលនៅពេលត្រូវបានបន្ថែមជាមួយគ្នាមិនមែនសុទ្ធតែជារឿងចម្លែកនោះទេ។

_{ប្រភព:}

_{Herder, M. តើអ្វីទៅជាគោលបំណងនៃច្បាប់គ្រឿងញៀនកុមារកំព្រា? ។ ឱសថ PLoS ។ 2017 ។ 14 (1): e1002191 ។}

_{Murphy, S. , Puwanant, A. និង R. Griggs ។ ផលប៉ះពាល់ដោយចៃដន្យនៃការកំណត់ផលិតផលរបស់ក្មេងកំព្រាចំពោះជំងឺសរសៃប្រសាទកម្រ ៗ ។ កំណត់ត្រាប្រវត្តិសាស្ត្រនៃសរសៃប្រសាទ ។ 2012. 72 (4): 481-490 ។}

_{រដ្ឋបាលចំណីអាហារនិងឱសថអាមេរិក។ ការបង្កើតផលិតផលសំរាប់កុមារកំព្រា: ឱសថនិងផលិតផលជីវសាស្រ្ត។ បានបន្ទាន់សម័យ 05/02/16 ។ https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}