តើមានការព្យាបាលសម្រាប់សារធាតុស៊ីស្ទីរស្យូសដែរឬទេ?

សន្យាការព្យាបាលថ្មី

រហូតមកដល់ពេលនេះមិនមានការព្យាបាលសម្រាប់ ជំងឺរលាកសួត (CF) ទេប៉ុន្តែក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវកំពុងធ្វើការយ៉ាងស្វិតស្វាញដើម្បីស្វែងរកថ្នាំមួយ។ អ្នកវិទ្យាសាស្ដ្រមានភាពជិតស្និទ្ធជាងពេលមុន ៗ ទៅទៀត។ ក្នុងរយៈពេលពីរទសវត្សចុងក្រោយនេះការស្រាវជ្រាវដ៏ធំមួយបាននាំឱ្យមានការអភិវឌ្ឍនូវថ្នាំនិងការព្យាបាលថ្មីជាច្រើនដែលបានធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវ ជីវិត និង អាយុកាល នៃជីវិត។ ទាំងអស់នេះបានបើកទ្វារឆ្ពោះទៅកាន់ការស្រាវជ្រាវថ្មីដែលអាចនាំឱ្យមានការព្យាបាល។

ខាងក្រោមនេះគឺគ្រាន់តែជាការព្យាបាលមួយចំនួនដែលអាចធ្វើបានដែលកំពុងត្រូវបានសិក្សា។

ការព្យាបាលដោយហ្សែន

នៅឆ្នាំ 1989 ហ្សែនដែលទទួលខុសត្រូវក្នុងការបង្កឱ្យមានជំងឺរលាកសួតត្រូវបានរកឃើញ: ហ្សែន CFTR ។ ការរកឃើញនេះគឺគួរឱ្យរំភើបសម្រាប់សហគមន៍សហគមន៍។ មនុស្សជាច្រើនជឿថាការរកឃើញនេះនឹងនាំឱ្យមានការព្យាបាលតាមរយៈវិធីព្យាបាលហ្សែន។

ជាអកុសលវាមិនទាន់កើតឡើងនៅឡើយទេប៉ុន្តែមិនមែនសម្រាប់ការខ្វះការព្យាយាមទេ។ ការសិក្សាជាច្រើនត្រូវបានគេធ្វើដើម្បីព្យាយាមកែតម្រូវបញ្ហាហ្សែនប៉ុន្តែគ្មាននរណាម្នាក់បានជោគជ័យទេ។ បញ្ហាដ៏ធំបំផុតដែលមានការព្យាបាលដោយហ្សែនរហូតមកដល់ពេលនេះបានរកឃើញវ៉ាក់សាំងមួយដែលមានប្រសិទ្ធភាពក្នុងការនាំយក ហ្សែនដែលបាន កែតម្រូវទៅកោសិកា។

ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយនៅតែមានក្តីសង្ឃឹមសម្រាប់ការព្យាបាលហ្សែន។ នៅខែកក្កដាឆ្នាំ 2009 ក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវនៅសាកលវិទ្យាល័យ North Carolina នៅ Chapel Hill មានលទ្ធផលល្អខ្លាំងណាស់ដោយប្រើវីរុសផ្តាសាយទូទៅដែលជាវ៉ិចទ័រដើម្បីផ្ទេរហ្សែននៅក្នុងគំរូមន្ទីរពិសោធន៍នៃជាលិកាសួត។ ក្រុមការងារស្រាវជ្រាវកំពុងធ្វើការលើវិធីមួយដើម្បីធ្វើឱ្យ មេរោគផ្តាសាយ ចុះខ្សោយដូច្នេះការព្យាបាលអាចត្រូវបានធ្វើតេស្តលើមនុស្សដែលមានជំងឺរលាកសាច់ដុំសួត។

VX-770

VX-770 គឺជាថ្នាំដែលត្រូវបានធ្វើតេស្តដោយក្រុមហ៊ុន Vertex Pharmaceuticals ចំពោះអ្នកដែលមានជំងឺរលាកសួតដែលមានហ្សែន G551D យ៉ាងហោចណាស់មួយច្បាប់។ ថ្នាំនេះអាចនឹងអាចកំណត់ទិសដៅនៃភាពមិនប្រក្រតីនៃហ្សែន CFTR និងស្តារសមត្ថភាពរបស់វាក្នុងការបើកច្រកសារធាតុក្លរួដែលអនុញ្ញាតឱ្យអំបិលហូរចូលនិងចេញពីកោសិកាឱ្យបានត្រឹមត្រូវ។

មិនដូចការព្យាបាលដោយហ្សែនទេវ៉េ -X70 មិនអាចជំនួសហ្សែនដែលមានជម្ងឺនោះទេ។ ផ្ទុយទៅវិញប្រសិនបើទទួលបានជោគជ័យ, VX -770 នឹងជួសជុលបញ្ហានៅក្នុងហ្សែនដែលមានស្រាប់។

VX-809

VX-809 គឺជាថ្នាំមួយទៀតដែលត្រូវបានសាកល្បងដោយ Vertex Pharmaceuticals ចំពោះអ្នកដែលមានការផ្លាស់ប្តូរΔF508-CFTR ចំនួន 2 ច្បាប់។ វាគឺស្រដៀងគ្នាទៅនឹង VX-770 នៅក្នុងថាវាអាចទទួលបានអំបិលហូរតាមរយៈកោសិកាបានត្រឹមត្រូវប៉ុន្តែវាធ្វើការបន្តិចខុសគ្នា។ ប្រសិនបើវាដំណើរការវិធីដែលក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវសង្ឃឹមថាវានឹងធ្វើឱ្យ VX-809 បើកចំហរក្លូរីតដោយផ្លាស់ប្តូរប្រូតេអ៊ីន CFTR ទៅកន្លែងត្រឹមត្រូវរបស់វានៅលើភ្នាសកោសិកាផ្លូវដង្ហើម។

អន្តោប្រវេសន៍

ថ្នាំ Miglustat គឺជាថ្នាំមួយដែលត្រូវបានផលិតដោយក្រុមហ៊ុន Actelion Pharmaceuticals ដែលត្រូវបានគេប្រើរួចហើយដើម្បីព្យាបាលលក្ខខណ្ឌដទៃទៀតប៉ុន្តែបច្ចុប្បន្នវាកំពុងត្រូវបានសិក្សាដើម្បីប្រើក្នុងមនុស្សដែលមាន ជំងឺរលាកសួត ដែលមានការផ្លាស់ប្តូរΔF508-CFTR ចំនួនពីរច្បាប់។ ការសិក្សានេះមានទំហំតូច (វាមានតែ 15 នាក់ប៉ុណ្ណោះ) ប៉ុន្តែរហូតមកដល់ពេលនេះលទ្ធផលបានសន្យា។ ក្រុមហ៊ុន Miglustat អាចផ្លាស់ប្តូរការខូច CFTR និងស្តារសកម្មភាពធម្មតាទៅនឹងកោសិកា។

Ataluren

Ataluren ដែលត្រូវបានគេហៅថា PTC124 ត្រូវបានសិក្សាដោយ PTC Therapeutics ជាការព្យាបាលដែលអាចទៅរួចសម្រាប់អ្នកដែលមានជំងឺ CF ដែលមានការផ្លាស់ប្ដូរសមហេតុសមផល។ នៅក្នុងការផ្លាស់ប្តូរសមហេតុសមផលលេខកូដ "gibberish" លេចឡើងចំពេលដែលកូដធម្មតានៅក្នុងហ្សែន CFTR ។

លេខកូដមិនសមហេតុសមផលដើរតួដូចជាសញ្ញាឈប់រារាំងកោសិកាពីការអានកូដណាមួយដែលកើតឡើងបន្ទាប់ពីវា។ Ataluren អាចកែតម្រូវបញ្ហានេះដោយជួយកោសិកាមិនអើពើនឹងសញ្ញាឈប់ហើយបន្តអានកូដដែលកើតមានបន្ទាប់ពីវាដូច្នេះវានឹងធ្វើអោយមុខងារធម្មតាឡើងវិញដល់កោសិកា។

> ប្រភព:

> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq ។ "កោសិកាអេកូអេសត្រូអេលៀនដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយអនីតិជនដោយក្រុមហ៊ុន Miglustat បានទិញក្រុមហ៊ុនមិនមែនមិត្តភែនធីដែលមិនមែនជារបស់ CF" ។ ទិនានុប្បវត្តិអាមេរិចនៃជម្ងឺផ្លូវដង្ហើមនិងជីវសាស្ត្រម៉ូលេគុល ។ ខែសីហាឆ្នាំ 2009 ។

> មូលនិធិហ្វៃប៊ឺសស៊ីស្ទីស។ ខែមិថុនាឆ្នាំ 2009 ។ ថ្ងៃទី 24 ខែកក្កដាឆ្នាំ 2009 ។

> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al ។ 2009 "ការដឹកជញ្ជូន CFTR ទៅ 25% នៃផ្ទៃអេមថលអេមថេលស្តារឡើងវិញនៃការដឹកជញ្ជូនតាមមធ្យោបាយដឹកជញ្ជូនតាមមធ្យោបាយផ្លូវដង្ហើមធម្មតាដល់មនុស្ស។ PLoS Biol 7 (7): e1000155 ។ doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155 ។ ថ្ងៃទី 24 ខែកក្កដាឆ្នាំ 2009 ។