រដ្ឋបាលចំណីអាហារនិងឪសថអាមេរិកអនុម័តការព្យាបាលហ្សែនដំបូងបង្អស់ចំពោះជំងឺមហារីក

ឥឡូវនេះយើងអាចកែច្នៃសាកសពរបស់យើងបាន

រដ្ឋបាលចំណីអាហារនិងឪសថអាមេរិកបានយល់ព្រមការព្យាបាលដោយហ្សែនជាលើកដំបូងដែលជាការផ្លាស់ប្តូរជាប្រវត្តិសាស្ត្រនៅក្នុងប្រវត្តិវេជ្ជសាស្ត្រ។ ការព្យាបាលថ្មី - Kymriah (tisagenlecleucel) បានកែប្រែកោសិកា T-cell ដើម្បីប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកឈាម។

ការអនុម័តរបស់ Kymriah បម្រើការជាអ្នកប្រុងប្រយ័ត្នសម្រាប់ការអនុម័តនៃទម្រង់នៃការព្យាបាលហ្សែនដទៃទៀតដែលនឹងប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកនិងជំងឺធ្ងន់ធ្ងរដទៃទៀតដោយប្រើវិធីសាស្រ្តប្រលោមលោកនិងគួរឱ្យរំភើប: ការរៀបចំឡើងវិញនូវរាងកាយតាមរយៈមធ្យោបាយសិប្បនិម្មិត។

ការព្យាបាលដោយហ្សែនតាមក្រឡា

ការព្យាបាលហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើកោសិកាសំដៅទៅលើការអនុវត្តការណែនាំអំពីហ្សែនថ្មីទៅក្នុងកោសិកាជាក់លាក់ហើយបន្ទាប់មកណែនាំឡើងវិញនូវកោសិកាដែលបានកែប្រែទាំងនេះទៅក្នុងខ្លួន។ នៅពេលដែលកោសិកាថ្មីកោសិកាថ្មីទាំងនេះអាចផលិតប្រូតេអ៊ីនដែលជួយប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកឬជំងឺធ្ងន់ធ្ងរផ្សេងៗទៀត។

Kymriah ជាប់ពាក់ព័ន្ធនឹងការបញ្ចូលកោសិកា T-cell ដែលត្រូវបានគេកែច្នៃជាហ្សែនប្រភេទកោសិកាឈាមសទៅក្នុងរាងកាយ។ កោសិកា T ទាំងនេះដែលត្រូវបានកែប្រែទាំងនេះទទួលស្គាល់និងវាយប្រហារទៅលើកោសិកាឈាមស leukemia ។

ការព្យាបាលដោយហ្សែនគឺល្អជាងការព្យាបាលដោយសារធាតុគីមីពីព្រោះការព្យាបាលហ្សែនមានជាតិពុលតិចតួច។ ការព្យាបាលដោយគីមីប៉ះពាល់ដល់រាងកាយទាំងមូលនិងបណ្តាលឱ្យប៉ះពាល់ដល់រាងកាយទាំងមូល។ ជាមួយនឹងការព្យាបាលហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើកោសិកាកោសិកាដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងវិញត្រូវបានប្រើក្នុងមូលដ្ឋាននិងប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ជាពិសេស។

បន្ថែមពីលើទម្រង់នៃការព្យាបាលហ្សែន Kymriah ក៏ជាភ្នាក់ងារ immunotherapeutic ផងដែរ។ ការចាក់ម្ជុលវិទ្យាសាស្ដ្រប្រើថាមពលប្រព័ន្ធភាពស៊ាំដើម្បីព្យាបាលជំងឺ។

Kymriah បានពន្យល់

នៅក្នុងពាក្យបច្ចេកទេស Kymriah របស់ Novartis គឺជាការពិសោធន៏កោសិកា T-cell receptor (CAR) T-cell therapy ដែលត្រូវបានប្រើដើម្បីព្យាបាលការផ្លាស់ប្តូរឬការស្រូបយកកំដៅ (ដូចជាមានភាពធន់ទ្រាំនឹងការព្យាបាល) ជំងឺមហារីកលាមក lymphoblastic មហារីក B- កោសិកា។

Kymriah គឺជាទម្រង់នៃការព្យាបាលដោយប្រើលក្ខណះតាមបែបផ្ទាល់ខ្លួនដែលកោសិកា T-cell របស់ខ្លួនអ្នកជំងឺត្រូវបានប្រមូលជាលើកដំបូងហើយបញ្ជូនទៅមជ្ឈមណ្ឌលផលិតកម្ម។

កោសិកា T-cells ត្រូវបានគេប្រមូលដោយប្រើវិធីមួយដែលគេហៅថា leukapharesis ។

នៅមជ្ឈមណ្ឌលផលិតកម្មកោសិកា T ទាំងនេះត្រូវបានកែប្រែដើម្បីរួមបញ្ចូលហ្សែនមួយដែលមានលេខសម្គាល់សម្រាប់ការបញ្ចេញកោសិកា។ កោសិកាដែលបានកែប្រែទាំងនេះត្រូវបានបញ្ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺ។ នៅពេលនៅក្នុងខ្លួន, CAR បានកំណត់គោលដៅ antigen ជាក់លាក់មួយដែលហៅថា CD19 ដែលមានទីតាំងស្ថិតនៅលើផ្ទៃនៃកោសិកា leukemia និងសំលាប់កោសិកាមហារីកទាំងនេះ។ នៅពេលដែលឈាមកោសិកា T-modified ទាំងនេះរីកចម្រើននិងពង្រីកដើម្បីលុបបំបាត់ជំងឺមហារីកក្នុងរយៈពេលពីរឬបីសប្តាហ៍។

អ្នកជំនាញនៅឯ FDA បានធ្វើការអនុម័តលើ Kymriah លើផ្នែកតែមួយនៃការធ្វើតេស្តដំណាក់កាលទី 2 ដែលកុមារ 63 នាក់និងមនុស្សពេញវ័យ 63 នាក់ដែលមានជំងឺមហារីកលំពែងមហារីកលំពែងស្រួចស្រាលឬបាក់ឆ្អឹងបានទទួលនូវការព្យាបាលតែមួយ។ ក្នុងចំណោមអ្នកចូលរួមទាំងនេះ, 83% បានចូលទៅក្នុងការកាត់បន្ថយក្រោយរយៈពេល 3 ខែ។ លើសពីនេះទៅទៀត 75% នៅតែគ្មានជំងឺបន្ទាប់ពីរយៈពេល 6 ខែ។ សំខាន់បំផុត, Kymriah ត្រូវបានផ្តល់ការពិនិត្យឡើងវិញជាអាទិភាពនិងការព្យាបាលវិធីបំបែកដោយ FDA ។

មហារីកឈាមខួរក្បាលស្រួចស្រាវគឺជាជំងឺមហារីកខួរឆ្អឹងនិងឈាម។ វាបណ្តាលឱ្យរាងកាយធ្វើឱ្យមានជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរមិនធម្មតា។ កោសិកាឈាមមិនប្រក្រតីទាំងនេះបណ្តេញចេញកោសិកាឈាមដែលមានសុខភាពល្អនៅក្នុងខួរឆ្អឹង។ យើងត្រូវការកោសិកាឈាមរបស់យើងដើម្បីរស់។

នៅពេលចំនួនកោសិកាឈាមធម្មតាមានការថយចុះយ៉ាងខ្លាំងការស្លាប់អាចកើតឡើង។

បើទោះបីជាមនុស្សពេញវ័យចាស់អាចបង្កើតជំងឺ ALL, វាជាចម្បងជំងឺរបស់កុមារមួយ។ ប្រហែល 90% នៃកុមារដែលមានជំងឺ ALL មានបញ្ហាបន្ទាប់ពីការព្យាបាល។ Kymriah ត្រូវបានអនុម័តអោយប្រើប្រាស់ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានអាយុតិចជាង 25 ឆ្នាំហើយមានទាំងជំងឺមហារីកដែលបានកើតឡើងម្តងទៀតឬជំងឺមហារីកដែលមានភាពធន់ទ្រាំទៅនឹងការព្យាបាល។

ការព្រួយបារម្ភអំពី Kymriah

មួយទាក់ទងនឹងផលប៉ះពាល់អវិជ្ជមាននៃប្រភេទនៃការព្យាបាលអ័រម៉ូនអង្គុលូមូនគឺជារោគសញ្ញានៃការបញ្ចេញ cytokine ដែលជាប្រតិកម្មដែលត្រូវបានគេហៅថាព្យុះស៊ីតូកូន។ Cytokines គឺជាប្រូតេអ៊ីនតូចៗដែលត្រូវបានបញ្ចេញដោយកោសិកានិងមានឥទ្ធិពលទៅលើកោសិកាដទៃទៀត។

ចំពោះមនុស្សភាគច្រើនរោគសញ្ញានៃការបញ្ចេញជាតិស្ករក្នុងឈាមមានកម្រិតស្រាលឬមធ្យមហើយអាចព្យាបាលបានយ៉ាងងាយស្រួល។ រោគសញ្ញាទាំងនេះរួមមាន:

• សម្ពាធ​ឈាម​ទាប
• អស់កម្លាំង
• tachycardia
• ឈឺក្បាល
• គ្រុនក្តៅ
• ចង្អោរ
• ញាក់
• កន្ទុយ
• បំពង់កក្អួត
• ពិបាកដកដង្ហើម

ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ, អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺមហារីកឈាមដូចជា ALL គឺជាហានិភ័យខ្ពស់នៃការវិវត្តន៍នៃព្យុះ Cytokine ធ្ងន់ធ្ងរនិងរោគសញ្ញាដែលគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត។ ចំពោះហេតុផលនេះ, ការព្យាបាលត្រូវធ្វើឡើងនៅមជ្ឈមណ្ឌលកម្រិតទាបជាមួយនឹងអ្នកឯកទេសដែលទទួលការបណ្តុះបណ្តាលដើម្បីគ្រប់គ្រងផលវិបាកធ្ងន់ធ្ងរដូចជាព្យុះស៊ីតេកូន។

នៅទីបំផុត Kymriah ត្រូវបានគេរំពឹងថានឹងចំណាយអស់ប្រហែល 500.000 ដុល្លារ។ ទោះបីជាយ៉ាងណាក៏ដោយការព្យាបាលដោយថ្នាំ Kymriah នៅតែថោកជាងការប្តូរខួរឆ្អឹងដែលត្រូវបានគេប្រើជាទូទៅក្នុងការព្យាបាលជម្ងឺមហារីកឈាម។

ពាក្យពី

ការបញ្ច្រញអង្គធាតុផ្រស្រង ៗ ឬការរើឡើងវិញទាំងអស់គឺជាជម្ងឺដលស្លាប់។ ការអនុម័តរបស់ Kymriah ផ្តល់ក្តីសង្ឃឹមដល់យុវជនវ័យក្មេងពីរបីរយនាក់នៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិកដែលមិនមានជម្រើសព្យាបាលណាមួយបានចាកចេញ។ វាមានប្រសិទ្ធិភាពក្នុងការធ្វើតេស្តព្យាបាល។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ, ការធ្វើតេស្តព្យាបាលត្រូវបានកំណត់ក្នុងរយៈពេល, ហើយវានៅតែត្រូវបានគេមើលឃើញថាតើ Kymriah អាចបណ្ដាលឱ្យមានការសះស្បើយអស់មួយជីវិត។

នៅក្នុងលក្ខខណ្ឌទូលំទូលាយការអនុម័តដោយ FDA នៃសំណុំបែបបទនៃការព្យាបាលហ្សែនជាលើកដំបូងដែលបានបើកនៅក្នុងអាយុថ្មីនៃឱសថ: អាយុដែលយើងអាច reprogram កោសិការបស់យើងដើម្បីប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកនិងជំងឺស្លាប់ផ្សេងទៀត។

> ប្រភព:

> Breslin S. រោគសញ្ញានៃការបញ្ចេញ Cytokine: ទិដ្ឋភាពទូទៅនិងការព្យាបាល។ ទិនានុប្បវត្តិគ្លីនិកនៃជំងឺមហារីក។ 2007; 11: 37-42 ។

> Colwell J. Panel OKs ជំងឺរ៉ាំរ៉ៃសំរាប់ព្យាបាលជម្ងឺ Leukemia ។ ការរកឃើញជំងឺមហារីក។ ថ្ងៃទី 27 ខែកក្កដាឆ្នាំ 2017 ។

> សេចក្តីថ្លែងការណ៍របស់ FDA ។ ការអនុម័តរបស់ FDA នាំមកនូវវិធីព្យាបាលហ្សែនដំបូងទៅសហរដ្ឋអាមេរិក។ ថ្ងៃទី 30 ខែសីហាឆ្នាំ 2017 ។

> High KA ។ ការព្យាបាលដោយប្រើហ្សែនក្នុងវេជ្ជសាស្ត្រគ្លីនិក។ នៅក្នុង: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds ។ គោលការណ៍របស់ Harrison នៃឱសថផ្ទៃក្នុង 19e ញូវយ៉ក, ញូយ៉ក: McGraw-Hill; 2014 ។

> Klepin HD, Powell BL ។ រោគសញ្ញាសចល័ត។ នៅក្នុង: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, ខ្ពស់ KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds ។ វេជ្ជសាស្ត្រ Geriatric Hazzard និង Gerontology, 7e ញូវយ៉ក, ញូវយ៉ក: McGraw-Hill ។